抽象的:
纳米医学的创新中心(中心主任:Kazunori Kataoka教授)宣布,京都大学医学大学医学院的相关教授Satoshi Uchida教授(首席研究科学家)发表了一篇有关非病毒允许RNA的文章评论(mRNA)和质粒DNA(pDNA)通过解决从基础研究到治疗和临床应用的MRNA和PDNA的各种递送技术。药物2022,14(4),810。
在针对2019年冠状病毒病(Covid-19)的疫苗中,已证明了mRNA和PDNA的非病毒输送系统的巨大潜力。实际上,辉瑞biontech和ModernA的两种MRNA疫苗在大流行爆发后的一年内被批准用于紧急使用,并已向全球数十亿人提供了管理。此外,由Zydus Cadila开发的PDNA疫苗在印度也获得了紧急批准,在一项大型临床试验中表现出很高的防止感染的效率。这些成功的例子促使进一步研究以及基于mRNA和pDNA的疫苗和治疗剂的开发。目标区域不限于感染疾病的预防疫苗接种,而是扩展到治疗性癌症疫苗,基因组编辑和蛋白质替代疗法。
但是,当前的非病毒系统需要改进。例如,包括心肌炎在内的mRNA疫苗的相对强烈的不良反应引起了疫苗的犹豫,并就重复增强的辩论引起了争论。因此,需要更安全的配方,要求mRNA疫苗成为各种传染病的平台。同时,治疗性癌症疫苗需要更有效的配方来克服癌症的免疫抑制性质。对于包括基因组编辑和蛋白质替代疗法在内的其他应用,递送载体应到达特定的组织并引入pDNA和mRNA而不会损害组织。本期本期旨在解决开发mRNA和pDNA输送系统的努力,并将其应用于疾病治疗以满足这些需求。
非病毒输送系统的开发有两个方向。人们专注于一般改善递送过程,其中包括防止细胞外mRNA和pDNA降解,将mRNA和pDNA的细胞内靶向到所需的位点,以及从mRNA和pDNA中延长蛋白质表达的持续时间。在另一个方向上,用于特定目的的递送系统进行了微调,例如到达特定的组织和细胞以实现治疗目标并在用于疫苗接种时刺激先天免疫系统。
本文通过解决从基础研究到治疗和临床应用的各种mRNA和pDNA的递送技术,对非病毒mRNA和pDNA递送的全面综述。
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